FDA局長：細胞與基因療法應發(fā)展更快，CBER計劃增添150~200人，聚焦CGT領域

發(fā)布時間：2023-06-21來源：點擊：1407

以下文章來源于：干細胞者說

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細胞療法具有改善人類健康的巨大潛力。然而，如果不進行嚴謹科學的臨床研究，以支持這些產(chǎn)品的安全性和有效性，那么這類產(chǎn)品的潛力將永遠不會實現(xiàn)。

前不久，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）局長Robert Califf博士在國會聽證會上表示，細胞與基因療法（CGT）領域應有更快的進展。他指出，F(xiàn)DA的生物制品評價和研究中心（CBER）計劃增添150~200人手，聚焦于這一領域。這將有助于加快產(chǎn)品審評的速度。

目前，有些在研細胞與基因療法的臨床試驗被FDA叫停，Califf博士表示，部分原因是因為在研產(chǎn)品的制造方面有一些問題。他表示：很多細胞和基因療法公司是初創(chuàng)公司，沒有完善的產(chǎn)品制造設施，這是導致臨床試驗被叫停的重要原因之一。

此前，F(xiàn)DA組織與先進療法辦公室（OTAT）主任Wilson Bryan表示，細胞與基因治療的審稿人和項目經(jīng)理崗位人員非常緊缺。在過去的5-10年內(nèi)，IND數(shù)量和工作量的增長速度超過了人員的增長速度，這造成了壓力。

OTAT擁有約300名員工，但是由于即將進行的處方藥使用者收費重新授權(PDUFA VII)，將在未來4-5年內(nèi)增加約100名員工。

就目前的職位空缺而言，Wilson Bryan表示，OTAT正在尋求40-50名員工，以填補前FDA員工的離職。從FDA離職可以從行業(yè)內(nèi)獲取更高的薪水。盡管人員短缺，工作量大，但是Wilson Bryan仍然對細胞與基因治療的前景持樂觀態(tài)度。

組織與先進療法辦公室（OTAT）在去年被更名為治療產(chǎn)品辦公室（OTP），并提升到“超級辦公室”的地位。

對監(jiān)管部門提出的挑戰(zhàn)

此前，塔夫茨醫(yī)學中心生物醫(yī)學系統(tǒng)設計中心戰(zhàn)略總監(jiān)Mark Trusheim表示，預計到2030年，細胞和基因療法將有約64項產(chǎn)品獲得批準。

基于細胞與基因治療的卓越療效，CGT創(chuàng)新藥也被視為一代革命性藥物，受到社會的廣泛重視。但是，相較于不斷涌現(xiàn)的生物技術公司和創(chuàng)新管線，監(jiān)管機構(gòu)對于細胞與基因治療藥物的監(jiān)管經(jīng)驗較為薄弱。不過，監(jiān)管部門對于細胞與基因治療的法規(guī)也在不斷完善。

以我國為例，細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)是我國“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃中的重點發(fā)展產(chǎn)業(yè)。我國也是細胞與基因治療發(fā)展最快的國家的之一，以CAR-T為主要代表在全球占據(jù)重要的科研地位。也正是不斷進步的創(chuàng)新技術，對我國的藥品監(jiān)管提出了更高的要求和挑戰(zhàn)。

從2003年至今，國家藥監(jiān)局（CDE）已經(jīng)出臺多份關于基因與細胞治療領域的指導原則（包括征求意見稿）。同時，各省市地區(qū)也相繼發(fā)布地方規(guī)范性文件，從機構(gòu)人員、質(zhì)量體系、生產(chǎn)工藝、設施設備等方面對細胞治療產(chǎn)品制備提出詳細的要求。

2022年8月，中國藥品監(jiān)督管理研究會細胞與基因治療產(chǎn)品監(jiān)管研究專業(yè)委員會正式成立，以細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展問題為導向，全面梳理產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀，提出科學監(jiān)管建議，進一步完善制度機制，統(tǒng)籌資源，充分發(fā)揮專委會的平臺優(yōu)勢，凝聚各方合力，加強“學研產(chǎn)”一體化生態(tài)體系建設，促進產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

資料來源：

1.https://endpts.com

2. 佰傲谷

3. 公眾號“細胞與基因治療領域”

4. 藥明康德

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